Skip to content

Frændeløs medicin

26/08/2011

Hvad betyder Orphan drugs? Forældreløs hedder på engelsk orphan. Orphan drugs er forældreløs medicin – det vil sige medicin som ingen vil stå som ophav til. På dansk kalder vi det indtil videre også “orphan drugs”, men jeg får helt lyst til at foreslå at vi fremover kalder det for “frændeløs medicin”. Måske fordi jeg kommer til at tænke på barndommens højtlæsningsbøger om forældreløse – “Heidi” i Alperne og Remi fra “Frændeløs”. Det er også gode historier med en trist baggrund og en lykkelig slutning…

Hvad er Orphan drugs? Det koster 1-2 milliarder at lave en ny medicin. Der skal være mange kunder til en ny medicin, for ellers får lægemiddelvirksomheden ikke dækket sine udgifter til at opfinde, udvikle og fremstille den nye medicin. For ikke at tale om de store udgifter til papir- og dokumentationsarbejde overfor lægemiddelstyrelserne. Hvis en lægemiddelvirksomhed (eller lægemiddelforskere andre steder) får en idé til et rigtig godt nyt lægemiddel – men patientgruppen er meget lille – kan det desværre ikke betale sig at sætte et kæmpe apparat i gang for at få den nye medicin på markedet. Og så bliver den fine, lille, nye lægemiddelidé frændeløs. Og en hel gruppe patienter får ikke adgang til en ny medicin, der måske kunne have betydet et stort gennembrud for deres komfort eller levetid. Genetiske sygdomme, for eksempel, er ofte så sjældne at de rammes af frændeløshed. Se iøvrigt foreningen Sjældne Diagnoser.

En lettere vej? I Europa og USA kalder man en medicin for orphan – frændeløs – hvis patientgruppen er mindre end 1 ud af 2000 hhv. 1500 borgere. Det svarer immervæk til en patientgruppe på 250.000 patienter i EU! Og det siger noget om hvor høj risikoen er for lægemiddelvirksomhederne – der skal virkelig være mange mulige kunder før de tør satse. Én af de ting der er dyrt og langsommeligt ved at sende et nyt lægemiddel på markedet er godkendelsesproceduren hos myndighederne. Derfor har EU fra 1999 valgt at gøre papirarbejdet billigere og lettere, og at give længere enerettigheder for dem der udvikler en frændeløs medicin. Dels for at få de store lægemiddelvirksomheder til også at udvikle til de mindre patientgrupper, og dels for at gøre det muligt for små lægemiddelvirksomheder at bære en frændeløs medicin igennem til godkendelse.

Er det en succes? Lovgivningen om frændeløs medicin har været på plads i EU i lidt over ti år. Og ja, i de år er der faktisk kommet en del små babyer på markedet. I Danmark har Lundbeck stået fadder til Xenazine (til sygdommen Huntington’s chorea), og danske TopoTarget har to babyer i deres kurv, nemlig Totect og Belinostat (til kræftbehandling). Azantas Nimorazol (til kræftbehandling) har fornylig fået status af frændeløs medicin. Det kan selvfølgelig også ske at babyerne kan vokse sig store: I EU er Fabrazyme (til Fabry’s sygdom) og Glivec (kræft) faktisk blevet storsælgere.

Så tjener de jo bare endnu flere penge! – er der nogle der vil sige. Ja, det er muligt. Men så må vi forlige os med at de penge bliver investeret i at lave et nyt lægemiddel – og ét til – og ét til. Til gode for de mange, mange patienter – og til gode for de patienter der er få.

Reklamer

From → Faktaboksen

Skriv en kommentar

Skriv et svar

Udfyld dine oplysninger nedenfor eller klik på et ikon for at logge ind:

WordPress.com Logo

Du kommenterer med din WordPress.com konto. Log Out / Skift )

Twitter picture

Du kommenterer med din Twitter konto. Log Out / Skift )

Facebook photo

Du kommenterer med din Facebook konto. Log Out / Skift )

Google+ photo

Du kommenterer med din Google+ konto. Log Out / Skift )

Connecting to %s

%d bloggers like this: